Genterapi

Genterapi er et forskningsområde, der kan indeholde nøglen til at løse mange af de samfundsproblemer, som påvirker vores hverdag. Ved genterapi kan man lave og indsætte gener i vores genom, der ellers kan være i stykker eller skadede. I fremtiden kan det blive muligt at behandle genetiske sygdomme og måske endda pådragede sygdomme – såsom AIDS – med genterapi. Derudover vil man i fremtiden kunne ændre vores udseende og intelligens ved brug af kosmetisk genterapi.

Genterapi med virus bruges til behandling af visse sygdomme. Genterapiens brug er stadig i det meste af verden kun på forskningsstadiet, hvilket betyder, at der kun er lavet få forsøg udenfor laboratoriet. Ved brug af genterapi kan der bruges flere forskellige former for vira, men den mest benyttede er retrovirus.

Ligesom andre vira inficerer retrovirus celler. Dog består genomet af en enkeltstrenget RNA-sekvens, hvor andre viras genom består af dobbeltstrenget DNA – såsom vores egne celler. Sygdomme, som er fremkommet af retrovirus, er nogle af de farligste. Dette skyldes at de er mere ustabile end andre vira, og at de muterer hurtigt. Desuden kender man ikke til vacciner og andre behandlingsformer, som helt kan kurere de sygdomme, som retrovira medfører.

Før retrovirussen kan inficere cellen, skal dens genom omdannes til en DNA-streng, som sættes ind i cellens genom. Denne omdannelse sker vha. revers transskription, udført af enzymet revers transskriptase. Her omdannes RNA’et først til en DNA-enkeltstreng, og derefter omdannes denne til et dobbeltstrenget DNA-molekyle. Herefter indsættes det i cellens genom ved hjælp af enzymet integrase. På den måde kan gener indsættes, der kan erstatte ødelagte gener.

Her ses hvordan en virus kan indsætte sit genom i vores celler, og derved overføre gener med ønskede egenskaber. 

Genterapi ønskes i første omgang at blive brugt på sygdomme, der skyldes genfejl i kroppen, der gør at vigtige proteiner ikke dannes eller misdannes.

Når en virus skal bruges til genterapi, bliver man først nødt til at modificere dens genom. Dette sker ved, at man erstatter den sygdomsbærende del af genomet, som virussen allerede indeholder, med det gen, som koder for det manglende gen i kroppen. Når denne modifikation er blevet foretaget, kan retrovirussen bruges til genterapi.

Grunden til, at retrovirus er den mest benyttede form i forskningen, er, fordi den kun inficerer delende celler. Når den inficerer en celle, vil dens nye genom blive ført ind i værtscellen, hvor det smeltes sammen med værtscellens genom. Den ønskede effekt af dette er, at det nyindsatte gen i højere grad bliver udtrykt i cellen end det defekte gen.

Der er dog visse ulemper ved at bruge en retrovirus til genterapi. Nogle vira kan styres til at inficere udvalgte celler, men dette er endnu ikke muligt med retrovira. Dette er en ulempe, da den sætter sig på tilfældige celler, som i værste tilfælde kan være celler, der styrer, hvornår kroppens celler deles. Hvis dette sker, risikeres det, at patienten udvikler kræft, fordi cellerne vil begynde at dele sig uhæmmet.

Som sagt er genterapi stadig ikke i brug på patienter, men sygdommen SCID håber man i fremtiden vil kunne kureres af genterapi. Ved SCID er et eller flere gener defekte, så kroppen danner nogle giftstoffer, som dræber immunforsvarets B- og T-celler. Når disse celler ikke er til stede i immunforsvaret, vil kroppen ikke kunne bekæmpe de mest normale sygdomme, såsom forkølelse. Dette betyder, at patienter med denne sygdom skal leve i et steriliseret miljø hele deres liv. Som konsekvens af dette kender man bl.a. til boblebørn, som i deres korte liv bor i et ekstremt steriliseret telt.